Zolgensma: పసిమొగ్గలకు రూ.16 కోట్ల కష్టం..!
close

తాజా వార్తలు

Updated : 21/06/2021 17:19 IST

Zolgensma: పసిమొగ్గలకు రూ.16 కోట్ల కష్టం..!

అత్యంత ఖరీదైన ఇంజెక్షన్‌ ఎలా పని చేస్తుంది..?

ఇంటర్నెట్‌డెస్క్‌ ప్రత్యేకం

భారత్‌లో స్పైనల్‌ మస్క్యులర్‌ అట్రోపీ(ఎస్‌ఎంఏ) అనే అరుదైన లోపం ఉన్న చిన్నారుల దీనగాథలు ఇటీవల ఎక్కువగా వింటున్నాం. వాస్తవానికి ఇది ప్రతి 10 వేల మందిలో ఒకరికి వచ్చే అవకాశం ఉందని వైద్యులు చెబుతున్నారు. ప్రపంచ వ్యాప్తంగా ఏటా 60,000 మంది ఈ లోపంతో జన్మిస్తున్నారు. వీరికి శరీరంలో కండరాలు సహకరించవు. తల్లి చనుబాలు కూడా తాగలేరు. కొందరు పిల్లలు ఊపిరి పీల్చుకోవడానికి కూడా నరకయాతన అనుభవిస్తారు. నొవార్టిస్‌ జీన్‌ థెరపీ తయారు చేసిన ఔషధం ఇప్పుడు ఆశాకిరణంగా మారింది. కాకపోతే దీని ధర అక్షరాలా 16 కోట్ల రూపాయలు. ఈ ధర విని సంపన్నులే అమ్మో అంటారు. అదే పేద, మధ్య తరగతి కుటుంబాల వారు బిడ్డలపై ఆశలు వదులు కొంటున్నారు. ఇటీవల ఇంటర్నెట్‌ విస్తృతంగా అందుబాటులోకి రావడంతో నెటిజన్ల సాయంతో క్రౌడ్‌ ఫండింగ్‌ చేసి పసివారి ప్రాణాలు కాపాడుతున్నారు. సినీతారలు, సెలబ్రిటీలు కూడా ఈ పసిబిడ్డల కోసం ప్రచారం చేసి నిధులు పోగు చేస్తున్నారు. అసలు ఈ జన్యు లోపం ఏమిటీ.. చికిత్స ఎలా? అనే అంశాలను పరిశీలిస్తే..

అసలు ఎస్‌ఎంఏ లోపం అంటే ఏమిటీ..?

ఎస్‌ఎంఏ అంటే స్పైనల్‌ మస్క్యులర్‌ అట్రోపీ అని అర్థం. ఈ జన్యులోపం అందరిలో కనిపించదు. తల్లిదండ్రులు క్యారియర్లుగా ఉండి.. పిల్లలకు వచ్చే అవకాశం ఉంటుంది. మనుషుల్లోని 23 జతల క్రోమోజోములు ఉంటాయి. వీటిల్లో క్రోమోజోమ్‌ -5లో సర్వైవల్‌ మోటార్‌ న్యూరాన్‌-1(ఎస్‌ఎంఎన్‌1) వంటి జన్యువు లోపం ఏర్పడుతుంది. కండరాల స్పందనకు ఈ జన్యువు చాలా కీలకం. ఇది శరీరంలో అవసరమైన ఎస్‌ఎంఎన్‌ ప్రొటీన్‌ తయారు చేయడానికి చాలా అవసరం. మోటార్‌ న్యూరాన్‌ కణాలకు ఇది చాలా కీలకం. వాస్తవానికి ఎస్‌ఎంఎన్‌-2 రూపంలో శరీరం దీనిని బ్యాకప్‌ జన్యువు ఉంచుకొన్నా అది ఉత్పత్తి చేసే ఎస్‌ఎంఎన్‌ ప్రొటీన్‌ సరిపోదు. కేవలం 10శాతం మాత్రమే తయారు చేస్తుంది. ఫలితంగా మోటార్‌ న్యూరాన్‌ కణాలు బలహీనమైపోతాయి.  అమెరికాలో ఏటా ఈ లోపంతో సుమారు 400 మంది పిల్లలు జన్మిస్తారని అంచనా. ఎస్‌ఎంఏ 1, 2, 3, 4 రకాలు ఉన్నాయి. వీటిల్లో టైప్‌-1 ప్రమాదకరమైంది.

లక్షణాలు..

* కండరాలు బలహీనంగా ఉండటం

*  మెడపై ఎటువంటి పట్టు లేకపోవడం

* కూర్చోవడం, నిలబడటం, నడవటం చేయలేరు

* పాలుతాగడం వంటివి వాటికి కూడా ఇబ్బంది పడతారు

* ఊపిరి తీసుకోవడంలో కూడా ఇబ్బంది ఎదుర్కొంటారు. 

చికిత్స ఇలా..

ఎస్‌ఎంఏ-1 చిన్నారులు శ్వాస తీసుకోవడానికి కూడా ఇబ్బంది పడతారు. ఒకప్పుడు వీరికి చికిత్స చేయడానికి అవకాశం ఉండేది కాదు. దీంతో వీరి ఆయుర్దాయం దాదాపు రెండేళ్లు మాత్రమే ఉండేది. కానీ, ఇప్పుడు నొవార్టిస్‌ కంపెనీ ప్రయోగాత్మకంగా ‘జోల్‌జెన్‌స్మా’ అనే జన్యు చికిత్స ఇంజెక్షన్‌ను తయారు చేసింది. ఇది పూర్తిగా తగ్గించకపోయినా.. టైప్‌ 1 నుంచి వచ్చే ఎన్నో సమస్యల నుంచి బిడ్డ కోలుకొనేట్లు చేస్తుంది. దీని ధర రూ.16 కోట్లు ఉంది. ఇక దీనిని దిగుమతి చేసుకొనేందుకు చెల్లించాల్సిన సుంకాలను కలుపుకొంటే మరింత పెరిగే అవకాశం ఉంది. ఈ ఔషధాన్ని అమెరికా నుంచి తరలించడం మొదలైన రోజు నుంచి 14 రోజుల్లోపే వాడుకోవాలి. దీని షెల్ఫ్‌లైప్‌ 14 రోజులు మాత్రమే. దీనిని నరాల్లోకి ఇంజెక్ట్‌ చేస్తారని జోల్‌జెన్‌స్మా వెబ్‌సైట్‌ పేర్కొంది. 

సైడ్‌ ఎఫెక్ట్స్‌..?

దీనిని వాడాక తీవ్రమైన కాలేయ జబ్బు వచ్చే ప్రమాదం కూడా ఉంది. అందుకే ఒక రకమైన స్టెరాయిడ్లను ఇంజెక్షన్‌ ఇవ్వడానికి ముందు, తర్వాత వాడతారు. తరచూ పేషెంట్‌ రక్తపరీక్షలు కూడా చేయించుకోవాలి. 

ఎలా పనిచేస్తుంది..?

ఈ ఇంజెక్షన్‌ను జన్యువులు+వైరస్‌ డొప్ప (వెక్టార్‌) కలిపి తయారు చేస్తారు. కృత్రిమంగా తయారు చేసిన ఎస్‌ఎంఎన్‌ జన్యువును ఏఏవీ9 అనే వైరస్‌ వెక్టార్‌లోకి చొప్పిస్తారు. అప్పటికే వైరస్‌లోని అసలు జన్యుపదార్థాన్ని తొలగిస్తారు. ఎందుకంటే వైరస్‌ వెక్టార్లు శరీరం లోపల వేగంగా అన్ని భాగాలకు చేరుకోగలవు. ఇంజెక్షన్‌ చేశాక వైరస్‌ లోపం ఉన్న ఎస్‌ఎంఎన్‌ జన్యువుల వేగంగా గమ్యస్థాలకు చేరతాయి.  ఇది బాధిత చిన్నారికి అవసరమైన ఎస్‌ఎంఎన్‌ ప్రొటీన్‌ తయారీకి సహకరిస్తుంది. ఇవి పసిబిడ్డ డీఎన్‌ఏలో మాత్రం భాగం కావు.


Tags :

మరిన్ని

జిల్లా వార్తలు
బిజినెస్
మరిన్ని
సినిమా
మరిన్ని
క్రైమ్
మరిన్ని
క్రీడలు
మరిన్ని
పాలిటిక్స్
మరిన్ని
జనరల్
మరిన్ని