Most Expensive Drug: పిల్లల్లో అరుదైన వ్యాధికి ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధం

ఇంటర్నెట్‌ డెస్క్‌: పిల్లల్లో జన్యుపరమైన లోపం కారణంగా తలెత్తే మెటాక్రోమాటిక్‌ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ (MLD) అనే అరుదైన వ్యాధికి లెన్మెల్డీ (Lenmeldy) అనే ఔషధం అందుబాటులోకి వచ్చింది. దీని ధర 4.25 మిలియన్‌ డాలర్లు (సుమారు రూ.35 కోట్లు). దీంతో ఇది ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా నిలిచింది. అమెరికాకు చెందిన ఆర్చర్డ్‌ థెరప్యూటిక్స్‌ (Orchard Therapeutics) అనే సంస్థ తయారుచేసింది. ఎంఎల్‌డీ చికిత్సకు ఉపయోగించేందుకు అమెరికా ఔషధ నియంత్రణ సంస్థ ఎఫ్‌డీఏ ఈ ఔషధానికి ఆమోదముద్ర వేసింది. ‘‘అమెరికాలో ఏటా 40 మంది పిల్లలు జన్యుపరమైన లోపంతో పుడుతున్నారు. దీని కారణంగా ఏడేళ్ల వయసు వచ్చేసరికి చనిపోతున్నారు. అరుదైన ఈ వ్యాధికి గతంలో ఏ చికిత్స లేదు. లెన్మెల్డీకి ఎఫ్‌డీఏ అనుమతి రావడంతో ఎంఎల్‌డీతో బాధపడే చిన్నారులను బతికించవచ్చు’’అని ఆర్చర్డ్‌ థెరప్యూటిక్స్‌ సహ-వ్యవస్థాపకుడు బాబీ గాస్పర్‌ తెలిపారు. 

ఏంటీ ఎంఎల్‌డీ?

మెటాక్రోమాటిక్‌ ల్యూకోడిస్ట్రోఫీ లేదా ఎంఎల్‌డీ అనేది జన్యుపరమై న్యూరోమెటబాలిక్‌ వ్యాధి. ఇది మెదడు, నాడీ వ్యవస్థలో ఎంజైముల లోపానికి కారణమవుతుంది. పిల్లల్లో ఎదుగుదల ఆలస్యం కావడం, కండరాల బలహీనత, నైపుణ్యలోపం వంటి సమస్యలు తలెత్తుతాయి. ప్రారంభ దశలోనే దీన్ని గుర్తిస్తే.. లెన్మెల్డీ సాయంతో అదుపు చేయొచ్చని ఆర్చర్డ్‌ థెరప్యూటిక్స్‌ సంస్థ చెబుతోంది.